“干細(xì)胞造血”、“干細(xì)胞修復(fù)”…… 這些詞近年在媒體上頻頻刷屏，干細(xì)胞技術(shù)儼然站在了生物醫(yī)學(xué)的前沿。然而，您真的了解這股熱潮背后的干細(xì)胞“真面目”嗎？它究竟是醫(yī)學(xué)未來(lái)的希望之星，還是被過(guò)度解讀的科技概念？
央視節(jié)目《對(duì)話》特別邀請(qǐng)兩位該領(lǐng)域頂尖專家：中國(guó)科學(xué)院院士、“干細(xì)胞與器官修復(fù)”重大專項(xiàng)掌舵人卞修武，以及北京干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究院執(zhí)行院長(zhǎng)胡寶洋。他們將攜手撥開迷霧，深度剖析干細(xì)胞技術(shù)的現(xiàn)狀與未來(lái)圖景。
通俗解答：什么是干細(xì)胞
卞修武院士： 干細(xì)胞是我們生命和健康的“根”，沒(méi)有它可不行。它為什么叫“干（gàn）細(xì)胞”？就像一棵樹的樹干（英文 stem 就有莖干之意），它是所有生命多樣性的起點(diǎn)——從這一個(gè)“樹干”能長(zhǎng)出繁茂的枝葉，形成我們身體不同器官和各種復(fù)雜功能。
打個(gè)大家熟悉的比方，就像孫悟空拔根毫毛一吹：第一，能變出成百上千個(gè)一模一樣的猴子，這對(duì)應(yīng)了干細(xì)胞強(qiáng)大的自我復(fù)制能力；第二，這根毫毛變出的猴子還能變成房子、大樹或者妖怪，這對(duì)應(yīng)了干細(xì)胞神奇的分化能力，能變成各種不同的功能細(xì)胞（比如血細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、皮膚細(xì)胞）。
干細(xì)胞有什么用處
卞修武院士： 干細(xì)胞是我們生命的起點(diǎn)。從受精卵發(fā)育成胚胎、再到嬰兒誕生，干細(xì)胞始終是初的“種子細(xì)胞”，是構(gòu)建復(fù)雜人體的源泉。即使在我們出生后，體內(nèi)幾乎所有器官和組織都駐留著自己的干細(xì)胞。它們就像是隱藏的“維修工”，通過(guò)持續(xù)的自我增殖（生長(zhǎng)）、分化為成熟細(xì)胞（成熟），并逐步替換老化或損傷的細(xì)胞（替代），默默地維系著我們的健康。
當(dāng)疾病來(lái)襲，干細(xì)胞又展現(xiàn)出非凡的醫(yī)療潛力。我們可以利用其天然的“修復(fù)+替代”能力來(lái)治療組織缺損。以帕金森病為例：該病患者的特定腦區(qū)神經(jīng)細(xì)胞（多巴胺神經(jīng)元）大量丟失。干細(xì)胞療法旨在補(bǔ)充這些缺失的神經(jīng)元，從而幫助恢復(fù)運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)性，改善受損的腦功能。
干細(xì)胞可以包治百病嗎？
卞修武院士： 干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化成果確實(shí)展現(xiàn)出令人振奮的前景，例如，在促進(jìn)難愈性創(chuàng)面修復(fù)等領(lǐng)域已經(jīng)顯示出切實(shí)的效果。
然而，我們必須清醒認(rèn)識(shí)到，干細(xì)胞療法潛力巨大，但絕非萬(wàn)能。目前，對(duì)于許多疾病的具體發(fā)病機(jī)制尚不完全清楚，難以明確是單一的細(xì)胞缺失還是特定物質(zhì)減少所致。同時(shí)，我們對(duì)干細(xì)胞自身的分化潛力和作用機(jī)制認(rèn)識(shí)也還不夠全面。因此，期望干細(xì)胞療法能夠“包治百病”，在現(xiàn)階段是不切實(shí)際的。
更重要的是，干細(xì)胞治療是一項(xiàng)嚴(yán)肅的醫(yī)療行為，其應(yīng)用必須嚴(yán)格遵守相關(guān)法規(guī)和醫(yī)療技術(shù)規(guī)范。它不是一種可以根據(jù)患者主觀需求隨意提供的服務(wù)。醫(yī)生需要基于科學(xué)的診斷、客觀的臨床需求以及循證醫(yī)學(xué)證據(jù)來(lái)決定是否使用、何時(shí)使用以及如何選用特定的干細(xì)胞。
干細(xì)胞治療的關(guān)鍵原則在于精準(zhǔn)性和個(gè)體化：不同的疾病類型、不同的個(gè)體情況、不同的治療器官目標(biāo)，對(duì)所需的干細(xì)胞種類（來(lái)源、分化階段、功能狀態(tài)）要求都截然不同。因此，干細(xì)胞的制備必須目的明確、靶向精準(zhǔn)。只有當(dāng)患者的病情經(jīng)過(guò)嚴(yán)格評(píng)估，客觀需要某種特定的干細(xì)胞治療時(shí)，我們才會(huì)考慮補(bǔ)充這類細(xì)胞。
干細(xì)胞治療能用別人的干細(xì)胞嗎？
卞修武院士： 選擇自體還是異體干細(xì)胞，本質(zhì)上是一個(gè)個(gè)體化醫(yī)療決策。這取決于核心的問(wèn)題：我們治療哪個(gè)部位？希望實(shí)現(xiàn)怎樣的臨床效果？ 醫(yī)生需要綜合評(píng)估實(shí)際條件和目標(biāo)，才能做出合適的來(lái)源選擇。
干細(xì)胞的數(shù)量和活力隨年齡增長(zhǎng)會(huì)減弱嗎？
卞修武院士： 隨著年齡增長(zhǎng)，人體內(nèi)干細(xì)胞的數(shù)量和活性會(huì)自然下降，這是不可避免的生命規(guī)律。
中國(guó)在干細(xì)胞有哪些突破
胡寶洋研究員指出，干細(xì)胞治療在老年退行性疾病（如帕金森）、運(yùn)動(dòng)系統(tǒng)損傷（如膝關(guān)節(jié)半月板損傷）、以及自身免疫性疾病等特定病種上展現(xiàn)了明顯優(yōu)勢(shì)。
卞修武院士補(bǔ)充強(qiáng)調(diào)，干細(xì)胞雖被寄予厚望成為治療新星，但目前仍面臨多重挑戰(zhàn)：包括療效確證性、機(jī)制認(rèn)知不足、成藥標(biāo)準(zhǔn)缺失及適應(yīng)癥選擇困難等“不確定”因素亟待解決。他將此比作新的競(jìng)賽，認(rèn)為在新興的干細(xì)胞藥物研發(fā)領(lǐng)域，中國(guó)擁有難得的與國(guó)際同步起跑、甚至實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新彎道超車的戰(zhàn)略機(jī)遇。
為什么要建立標(biāo)準(zhǔn)化干細(xì)胞庫(kù)
胡寶洋研究員： 我們開展干細(xì)胞研究的根本初衷，在于探索其真正治病救人的潛力。要實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，建立標(biāo)準(zhǔn)化的干細(xì)胞庫(kù)用于存儲(chǔ)高質(zhì)量的“種子細(xì)胞”，是必不可少的基礎(chǔ)設(shè)施。
卞修武院士： 實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞藥物研發(fā)上市并終惠及患者，標(biāo)準(zhǔn)化細(xì)胞庫(kù)是基石。沒(méi)有它，就沒(méi)有可靠且可復(fù)制的“種子”，如同想要千萬(wàn)個(gè)“小孫悟空”（功能細(xì)胞），卻無(wú)源頭可尋。
胡寶洋研究員： 自2006年起，我國(guó)選擇了一條關(guān)鍵路徑：通過(guò)標(biāo)準(zhǔn)化的多能干細(xì)胞庫(kù)，規(guī)模化制造細(xì)胞治療產(chǎn)品和藥物。這不僅意味著生產(chǎn)過(guò)程可實(shí)現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化（從而降低成本、控制風(fēng)險(xiǎn)、讓更多人受益），更是將干細(xì)胞療法從“昂貴的奢侈品”轉(zhuǎn)變?yōu)榭杉靶愿叩钠者m療法的前提。這正是建立人胚干細(xì)胞庫(kù)的戰(zhàn)略意義所在。
目前進(jìn)展可喜：一方面，技術(shù)使我們能將“種子細(xì)胞”精準(zhǔn)誘導(dǎo)為所需的功能細(xì)胞；另一方面，實(shí)現(xiàn)了從單個(gè)種子細(xì)胞大規(guī)模擴(kuò)增制備成為億萬(wàn)個(gè)功能細(xì)胞（即細(xì)胞藥物）。這些成果正積極推進(jìn)臨床試驗(yàn)驗(yàn)證。一旦其安全性和有效性獲得確認(rèn)，便能切實(shí)解決廣大患者的病痛。
干細(xì)胞能帶給我們?cè)鯓拥奈磥?lái)
卞修武院士： 依托前沿平臺(tái)和技術(shù)基礎(chǔ)，我們的核心愿景是：
實(shí)現(xiàn)個(gè)體化定制： 能夠針對(duì)性地“按需制造”——患者缺什么組織或功能單元，我們就用其干細(xì)胞為原材料，批量標(biāo)準(zhǔn)化地生產(chǎn)出來(lái)（可能結(jié)合生物打印等快速成型技術(shù)）。
革新藥物篩選評(píng)價(jià)： 在藥物開發(fā)環(huán)節(jié)，不再局限于傳統(tǒng)的單個(gè)細(xì)胞培養(yǎng)和動(dòng)物模型試驗(yàn)。我們將廣泛應(yīng)用 類器官模型進(jìn)行高效驗(yàn)證，并建立 標(biāo)準(zhǔn)化的質(zhì)量控制體系，終實(shí)現(xiàn)多（指標(biāo)通量高）、快（研發(fā)周期短）、好（數(shù)據(jù)可靠）、省（成本降低） 的目標(biāo)。
奠定器官制造基石： 未來(lái)構(gòu)建復(fù)雜的“人工器官”絕非一蹴而就，它將是個(gè)由簡(jiǎn)到繁、逐級(jí)進(jìn)階（組織 → 功能單元 → 完整器官） 的過(guò)程。干細(xì)胞，毫無(wú)疑問(wèn)是支撐這一宏偉藍(lán)圖根本的生物材料來(lái)源和構(gòu)建單元。
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