視網膜色素變性（RP）
視網膜色素變性（RP）是一組異質性遺傳性視網膜疾病，主要由損害視網膜細胞功能和存活能力的基因突變引起。RP通常始于視桿細胞退化，導致夜盲癥和周邊視野喪失（管狀視野），隨后影響視錐細胞，終在晚期導致完全失明。
視力障礙顯著增加了患者日常活動難度，而與視網膜疾病相關的進行性視力喪失則會嚴重降低生活質量。雖然目前尚無針對退行性視網膜疾病的明確治療方法，但大量研究正在探索更多潛在治療方法。
在這些方法中，干細胞療法因其可能逆轉細胞損傷并增強剩余健康視網膜細胞的功能而受到廣泛關注。近關于干細胞在眼科方面的應用研究，尤其是針對遺傳性和與年齡相關視網膜疾病以及視神經病變研究，已經取得了令人鼓舞的成果。
RP臨床試驗
近日，《Stem Cells Translational Medicine》期刊發表了一項關于干細胞治療RP的大型臨床試驗。文獻顯示，術后2年患者的平均佳矯正視力（BCVA）、視野（VF）、多焦視網膜電圖（mfERG）和光敏感閾值均顯著改善，直至4年后這些參數依舊保持著略微改善。
該研究旨在評估脈絡膜上腔植入臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）治療RP患者的長期安全性和有效性。據了解，這是迄今為止廣泛的一項干細胞眼科相關研究，并且擁有長的隨訪期。
患者篩選：共納入429名RP患者（669只眼），平均年齡35.6歲（范圍：18-61歲），BCVA低于20-50，且存在不同程度的VF缺損。
方 法：在眼球偏向上鼻側，距角膜緣8mm的下顳象限切開一個約5*5mm的深鞏膜瓣（徑向鉸鏈），切至顯露脈絡膜，取眶脂組織置于鞏膜床縫合，復位鞏膜瓣覆蓋，并向脂肪移植物與鞏膜瓣間隙注入0.7ml的UC-MSCs（濃度5*106），后縫合結膜。
試驗結果
①安全性分析：在任何病例中均未觀察到全身或嚴重的眼部副作用，常見副作用包括手術相關結膜充血和水腫（67%）以及畏光（18%），隨訪期間，OCT未檢測到其它視網膜病變。
②視力改善情況：在治療后的前2年內，觀察到BCVA有統計學意義上的改善。基線BCVA為0.168 Snellen線，第一年提高到0.220，第二年進一步上升到0.303，較基線視力提升了80%。第三年下降至0.250，第四年下降到 0.172，但仍高于基線值（表1）。
③視野改善情況：在治療后的前2年內，檢測到VF平均偏差（MD）顯著增加。基線MD為-28.560分貝（dB），第一年提高到-27.919，第二年提高到-27.202，較基線視野提升了近1倍。盡管在第三年（-27.682）和第四年（-27.692）有所下降，但結果仍然優于基線。
④全視野刺激閾值：通過27只眼觀察顯示，術后患者對白光、藍光和紅光的光敏感閾值均有統計學意義上的顯著改善（表4）。基線結果分別為：白光43.9 dB，紅光40.5 dB，藍光51.2 dB。經過1年治療，分別提高至53.6 dB、49.8 dB 和62.3 dB。
⑤mfERG改善情況：術后2年，中央環（<2°和2-5°）P1波振幅觀察到顯著改善。相比之下，外圍環（5-10°、10-15°和>15°）P1波振幅相比術前值略有下降，但這些差異在統計學上不顯著（表3）。
⑥長期隨訪結果：圖1-3展示了其中1例患者治療前后的VF、光學相干斷層掃描（OCT）和mfERG結果，與治療前相比，治療后4年雖沒有達到顯著改善，但也沒有惡化，且還保持著略微改善。
總 結
上述研究結果表明，UC-MSCs治療RP是安全的，且在兩年內可以保持佳治療效果。鑒于參加研究的患者處于晚期疾病階段，因此觀察到的結果可能無法完全反映出疾病早期/中度階段患者可能達到的潛在治療反應。
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